第五届进博会期间,阿斯利康宣布在中国上市首个罕见病创新药舒立瑞®(依库珠单抗),该药物在中国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。
阿斯利康与康希诺达成战略合作签约,探索罕见病诊疗领域发展机遇,还与青岛政府在以罕见病为主题的青岛区域总部及创新生态圈建设方面取得实质性进展,双方进一步深化在罕见病创新药引入及诊疗服务方面的合作。
2021年,阿斯利康收购瑞颂制药进入罕见病领域。本届进博会,阿斯利康首次展示了由瑞颂制药研发的全球首个获批的C5补体抑制剂依库珠单抗,并宣布其在华上市。阿斯利康将促进该罕见病药物尽快于苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地,惠及患者。
天津医科大学总医院副院长付蓉教授表示,阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种危及生命的血液系统罕见病,此前,PNH的治疗手段主要以对症治疗为主,包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等。然而传统疗法在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。依库珠单抗在中国的上市是行业多年来的期盼,为中国PNH患者带来了革新性的治疗选择。“
浙江大学医学院附属儿童医院副院长毛建华教授表示,非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)是一种罕见且致命的血栓性微血管病。血浆治疗是aHUS管理的最初方法,但疗效不佳,有些甚至需要透析和肾脏移植。近年来随着对aHUS发病机制的深入了解,C5补体抑制剂也成为了治疗武器之一。全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好,它在中国的上市有望帮助aHUS患者的生存质量得到巨大改善。